Son periyotlarda toplumsal medyada “yumuşak bebek hastalığı” da denilen Spinal Müsküler Atrofi (SMA) ismi verilen kas hastalığına yakalanmış çocuklarla ilgili kampanyalara çok sık rastlamaya başladık. Ailelerin ferdî eforlarıyla çocuklarını yurt dışında tedavi ettirmek için para toplamaya çalıştıkları kampanyalara ünlüler de toplumsal medya hesapları üzerinden dayanak veriyorlar. SMA kampanyaları bilim insanlarını ve toplumu ikiye böldü. Toplumun bir kısmı kampanyaları desteklerken bilim insanları SMA hastalarının problemlerinin şahsî kampanyalarla çözülemeyeceği görüşünü savunuyor. Son olarak Ulusal Piyango Yılbaşı Özel Çekilişinde satılmayan ve Türkiye Varlık Fonuna aktarılacağı bildirilen ikramiye fiyatı ile SMA’lı çocukların tedavi ettirilmesine ait olarak başlatılan kampanyaya Sıhhat Bakanlığı reaksiyon gösterdi. Bahis ile ilgili olarak yapılan yazılı açıklamada “SMA’lı evlatlarımız üzerinden yürütülen kirli kampanyaya iyi niyetli hiç kimsenin alet olmaması gerekir” diyen Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca, SMA hastası çocuklar için devletin bütün imkanları kullanılarak tedavilerinin sağlandığını, bu mevzunun suistimal edilmesinin asla kabul edilemeyeceğini belirtti. Sıhhat Bakanlığı’nın açıklaması ile tekrar gündeme gelen SMA ile ilgili merak edilenler:
*SMA nasıl bir hastalık?
Genetik bozukluktan kaynaklanan teneffüs, yutma ve temel hareket dahil kas işlevlerini etkileyen, ilerleyici ve geri dönüşümsüz motor nöron kaybıyla sonuçlanan az, genetik bir hastalıktır. Ağır tiplerinde ilerleyerek mevte sebebiyet verebilir.
*Kaç tipi var?
Klinik olarak farklı tipte ve şiddette dört tip SMA hastalığı belirlenmiştir.
Tip 1 SMA: Bağımsız oturamazlar baş denetimi çok zayıftır. Bu bebekler erken devirde tedavi edilmezse takviyesiz oturmak üzere olağan gelişimsel ilerleme evrelerini sergileyemez. Çoklukla hayatın birinci altı ayında ortaya çıkan hastalık tedavi edilmediği takdirde bebeklerin yüzde 90’dan fazlası hayatını kaybeder yahut iki yaşından ölene kadar teneffüs dayanağı ile yaşamak zorunda kalır.
Tip 2 SMA: Baş denetimi vardır. Oturabilirler lakin yatma konumundan oturma konumuna gelemezler. Kendini 6 ile 18 ay ortası gösterir. Etkilenen bebekler bir daha takviyesiz yürüyemez. Yüzde 30’undan fazlası ise 25 yaşına gelene dek hayatını kaybeder.
Tip 3 SMA: Erken çocukluk yaşlarında yahut yetişkinliğin birinci yaşlarında ortaya çıkar. Etkilenen hastalar vakit içinde yürüme, koşma ve merdiven inip çıkma yeteneklerini kaybediyorlar. SMA hastalığının bu tipinde bacaklar, kollardan daha fazla etkileniyor.
Tip 4 SMA: Erişkinlerde görülen tipidir. Kol ve bacaklarda zayıflık vardır. Genel olarak bu hastalar yürüyebilirler.
*En sık görülen tipi hangisi?
Hastalığın en yaygın ve ölümcül olan hali Tip 1 SMA’dır.
*Tedavisi var mı?
2016 yılına kadar tedavisi olmayan bu hastalıkta kullanılan 3 ilaç var. Bunlardan biri ülkemizde de SGK tarafından ödeniyor ve SMN isimli protein üretimini artırmayı, böylelikle motor nöron ölümlerinin geciktirilmesini hedefliyor. İkincisi hastalarda iyi çalışmayan ya da bulunmayan SMN1 genini, çalışan bir versiyonuyla değiştiren gen tedavisi. Üçüncü ilaç ise bu yılın başında piyasaya verilen birinci ve tek ağızdan alınan ilaç olma özelliğini taşıyan ilaç.
*Devlet tedaviyi karşılıyor mu?
5 Temmuz 2017 ve 9 Eylül 2017 tarihlerinde yayınlanan Sıhhat Uygulama Bildirisi (SUT) değişiklikleri sonucunda SMN isimli protein üretimini artırmayı hedefleyen 1. tip SMA hastaları için geri ödeme kapsamına alınmıştır. 1 Şubat 2019 tarihinde yayınlanan SUT değişiklikleri ile Spinraza SMA hastalığının 2. ve 3. tipleri için de ödeme kapsamına alınmıştır. Bu son bildirimin dışarıda bıraktığı hastalar ise teneffüs dayanağı almakta olan 2. ve 3. tip SMA hastalarıdır.
*Gen tedavisi kesin tahlil mü?
İki yaşına kadar uygulanması gereken gen tedavisi Amerikan Besin ve İlaç Dairesi FDA ve Avrupa İlaç Dairesi EMA tarafından bütün SMA tipleri için onaylı. İlacın Tip 1 SMA hastalarında 2 yaşına kadar olan klinik çalışmaları tamamlanmış. Lakin 2 ila 5 yaş ortasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam ediyor. Uygulama ile gen düzeyindeki sorun gideriliyor. Fakat hastanın tedaviye başlamadan evvel hudut ve kas sisteminde, motor nöronlarında oluşmuş olan hasarın ne kadarının giderilebileceği bilinmiyor.
*Yurt dışında tedavisi mümkün mü?
Türkiye’de SMN isimli proteinin üretimini artırmayı hedefleyen tedavi, bir hayat uzunluğu sürmesi gerektiği için aileler çocuklarının tek seferde alacakları gen tedavisini tercih edebiliyor. Bu ilaç yalnızca ABD ve Avrupa’da uygulanabiliyor.
*Niye para toplanıyor?
Gen tedavisi son derece kıymetli bir tedavi. 2 milyon doları bulan bu tedavinin masraflarını karşılayabilmek için aileler bağış kampanyaları düzenliyor.
SMA’LI ÇOCUKLAR İÇİN GEREKEN YAPILACAK
AK Parti Sözcüsü Ömer Çelik, partisinin dün yapılan MYK toplantısında SMA’lı çocukların da gündeme geldiğini söyledi. Ülkemizde sahip çıkılmayan tek bir çocuğun bulunmadığını belirten Çelik, “Bundan sonra da rastgele bir tedavi onaylanırsa Cumhurbaşkanımızın açık talimatıdır, o (SMA’lı) çocuklara da bu tedaviye erişmeleri konusunda her türlü imkan sağlanacak” dedi. Türkiye’deki 1.500 SMA’lı çocuğun her birinin tedavi masraflarını devletin üstlendiğini söz eden Çelik, dünyada bu bahiste Türkiye kadar dengeli, istikrarlı ve kaynak aktaran öteki bir ülke bulunmadığını söyledi. Çelik, “Bahsedilen tedaviyi bilimsel şuralar onaylarsa Türkiye Cumhuriyeti o tedavinin bu çocuklara ulaşmasını da sağlayacaktır” diye konuştu.
“İLAÇ ŞİRLERİNİN OYUNUNA GELMEYİN”
İlaç şirketlerinin hedefine hizmet eden bir tertiple karşı karşıya kalındığını söyleyen Sıhhat Bakanı Fahrettin Koca kampanya çalışmaları hakkında şunları söyledi: “Güncel ve işe yaradığı ispat edilen tüm tedaviler SMA Bilim Heyetimizin önerisi ile uygulanmaktadır. Çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasının ise net olarak karşısındayız. Bilimsel datalar dışında global ilaç şirketlerinin oyununa müsaade etmeyeceğiz. Ailelerimizin suistimal edilmesine müsaade vermeyeceğiz. Gen tedavisi ismi altında ortaya atılan formülün bilimsel olarak işe yaradığını gösteren şimdilik somut hiçbir data bulunmamaktadır. Fakat ilaç şirketlerinin oyununa gelerek yapılan kampanyalarla bu durum suistimal edilmektedir. İlaç şirketlerinin baskısı ile çocuklarımızın kobay olarak kullanılmasına müsaade vermeyeceğiz.”
TEDAVİ HERKES İÇİN ULAŞILABİLİR OLMALI
SMA sivil toplum kuruluşlarından olan SMA Benimle Yürü Derneği ferdî kampanyaları desteklemediklerini belirterek şu görüşü savunuyor: “İlaç için kampanya yapanlar, para toplayanlar, yalnızca kendi hastalarına dönük bir tahlilin peşinde koştukları için sivil toplum kuruluşunun idaresinde ve mensuplarında bulunması gereken zihniyete sahip değildirler. Buna karşılık derneğimiz de bu hastalar ve aileleri için rastgele bir çalışma yapmamaktadır. Çalışmalarımız ülkenin en doğusundan en batısına kadar bütün hastalarımızın tedavi imkanlarına eşit halde ulaşmaları istikametinde devam etmektedir. Tedaviye erişilmesini sağlamanın yolu her üç tedavinin ülkemizde devlet eliyle sağlanması ve doktoruyla bir arada hastanın en uygun tedaviye başlaması ile mümkündür.
ZİYNETİ KOCABIYIK
Memurlar
