– SMA Benimle Yürü Derneği Genel Sekreteri Olcay Korol, şurup formundaki “SMA hastalarının meskende alabileceği birinci ilaç” olarak tanımlanan ilacın etken hususu “risdiplam”ın Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumunun yurt dışı ilaç listesine eklendiğini, böylelikle ilacın ileride geri ödeme listesine alınabilmesi için kıymetli bir basamağın geçildiğini söyledi.
Korol, AA muhabirine yaptığı açıklamada, kalıtsal ve ilerleyici bir kas hastalığı olan Spinal Müsküler Atrofi’nin (SMA) tedavisindeki aktüel gelişmeler ve ailelerin talepleri hakkında bilgi verdi.
SMA’nın anne babanın taşıyıcı olması durumunda her canlı doğumda görülme oranının 4’te 1 olduğunu, her 4 gebelikte 1 görüldüğünü, toplumda taşıyıcılık oranının ise her 50 şahısta 1 olduğunu aktaran Korol, SMA’nın canlı doğumlarda da 20 binde 1 oranında ortaya çıkma mümkünlüğünün bulunduğunu kaydetti.
Hastalığın en ağır seyreden tipi olan Tip-1’de hastaların hareket, yutkunma ve emme üzere temel hünerleri gerçekleştiremediğini, büyük kısmının aygıta bağlı yaşadığını lisana getiren Korol, rastgele bir tedavi görmeyen hastaların yüzde 65’inin 2 yaşına gelmeden hayatlarını kaybettiklerinin bilindiğini anlattı.
Yeğeninin de Tip-2 SMA hastası olduğunu anlatan Korol, büyük kısmı tekerlekli sandalye ile hareket edebilen 2. ve 3. tip SMA hastalarında ise belirtilerin 1 yaş ve sonrasında ortaya çıktığını söyledi.
Çok ender görülen 4. tip SMA’da ise teşhisin 18 yaşından sonra konulduğunu ve bu hastaların da vakit içerisinde berbata gittiğini lisana getiren Korol, “Dünyadaki SMA hastalarının sayısına dair 30 bin ile 100 bin ortasında değişen kestirimler bulunmaktadır. SGK datalarına nazaran, ülkemizde 1300 civarında hasta bulunuyor ve halihazırda 1000 civarında hasta ilaç tedavisi görüyor.” bilgisini paylaştı.
– Hastaların yüzde 70’i SGK’nin geri ödemeye aldığı ilaçtan yarar gördü
SMA’da yeni tedavi metotlarına ait bilgi veren Korol, “nusinersen sodyum” etken unsurlu ilacın SGK tarafından Temmuz 2017’de 1. tip, Şubat 2019’da ise 2. ve 3. tip SMA hastaları için geri ödeme kapsamına alındığını anımsattı.
Korol, “Üç yılı geçen tedavi sürecinde gerek 1. tip, gerekse öteki tiplerdeki hastaların yüzde 70’i aşan bir oranının tedaviden yarar gördüğü ilgili kurumlar tarafından derneğimize bildirildi.” dedi.
Kamuoyunda “gen tedavisi” olarak bilinen ve hastalara tek doz uygulanan ilaca da değinen Korol, ilacın ABD’de Mayıs 2019’da, Avrupa’da ise Mayıs 2020’de ticarileşme onayı aldığını hatırlattı.
İlacın ABD’de hastalığın tipinden bağımsız olarak 2 yaşından küçük, Avrupa’da ise azami 13,5 kilogram yükündeki çocuklara uygulandığını belirten Korol, “ABD’de 2,1 milyon dolarlık fiyat etiketiyle satışa sürülmüş olan ilaç, tarihin en kıymetli ilacı olarak lanse edilmişti. Şimdi Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumunun yurt dışı ilaç listesinde yer almayan bu ilacın 5 yaşından küçük 2. tip hastalarındaki denemeleri sürüyor. Daha büyük yaştaki hastalar için planlanan klinik denemeleri ise şimdi başlatılmadı.” bilgisini paylaştı.
– Şurup formundaki birinci tedavi yurt dışı ilaç listesine eklendi
SMA Benimle Yürü Derneği Genel Sekreteri Olcay Korol, ağustos ayında Amerikan Besin ve İlaç Dairesinden (FDA) 2 aydan büyük ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için onay alan “risdiplam” etken unsurlu ilaç için de sevindirici bir gelişme yaşandığını bildirdi.
Korol, şu bilgileri paylaştı:
“Şurup formunda ağızdan alınacak bir tedavi olan ve ‘SMA hastalarının meskende alabileceği birinci ilaç’ olarak tanımlanan ilacın etken unsuru olan risdiplam, birkaç gün evvel Türkiye İlaç ve Tıbbi Aygıt Kurumunun (TİTCK) yurt dışı ilaç listesine eklendi. Yurt dışı menşeli ilaçların ruhsat yahut geri ödeme süreçlerinin başlamasından evvel etken hususlarının bu listeye eklenmesi gerekiyor. Kelam konusu ilaç için bu değerli kademe geçilmiş oldu. Bu karar, ilacın TİTCK onayıyla ithal edilebileceği manasına geliyor.”
Korol, ABD’de yıllık azami 340 bin dolarlık fiyat ile onay alan bu ilacın kiloya bağlı olarak hastadan hastaya değişen bir fiyatla satılacağının tabir edildiğini belirtti.
– “Mucize tedavi üzere tabirler son derece yanlış”
SMA hastalığının tedavisiyle ilgili yapılan haberler ve toplumsal medya paylaşımlarına da değinen Korol, şunları kaydetti:
“Ülkemizde son devirde sıkça gündem olan SMA hastalığı ile ilgili toplumsal medya paylaşımlarında, haberlerde ilaçlardan biri yahut oburu için ‘mucize tedavi’, ‘kesin çözüm’ üzere tabirler kullanılmakta. Bunlar son derece yanlış ve hastalıkla savaşan ailelerin tedavi süreçlerini olumsuz etkileyecek tıpta sözler.
Örneğin, Tip-1 SMA hastası bebeklerde her üç ilaç da erken kademede verildiğinde tesirlidir. 2. ve 3. tip SMA hastalarında ise yayınlanmış olan rastgele bir karşılaştırma raporu yoktur. Destek, bilimsel data yahut istatistiğe dayanmadan yapılan kıyaslamalardan kaçınılmalı.”
– “Yan tesir yaşamayan herkes için ilaç devam etmeli”
SMA hastalığı ile savaşan ailelerin en değerli taleplerinden birinin SGK’nin geri ödeme listesindeki ilaç ile ilgili olduğunu aktaran Korol, bu ilacın birinci 4 dozunun yükleme dozu olduğunu ve SGK’nin Sıhhat Uygulama Bildirimi’ne nazaran 1. tip SMA hastalarının bu dozdan sonra tedaviye devam edebilmesi için teneffüs aygıtından başka kalmalarının beklendiğini tabir etti.
Korol, “Derneğimizin ve hasta ailelerinin talebi bu kriterlerin kaldırılarak yan tesir yaşamayan Tip-1 hastaların hepsinin ilaca devam etmesinin sağlanmasıdır. Ayrıyeten 2. ve 3. Tip SMA hastaları için de emsal kriterler bulunuyor. Bu kriterlerin de kaldırılarak hastalara tedaviden ziyan görmedikleri surece ilaç devamlarının sağlanmasını istiyoruz.” diye konuştu.
– “Kas hastalıkları merkezleri oluşturulmalı”
Korol, kelam konusu ilacın hala 17 farklı kentte 28 merkezde verildiğini belirterek, bu merkezlerin sayısının artırılmasını ve ayrıyeten kas hastalıkları merkezlerinin oluşturulmasını beklediklerini bildirdi.
Yeni SMA hastalarının doğmasının önüne geçmek için hem genetik tarama hem de genetik teşhis ile tüp bebek formülü olan PGT’nin ehemmiyetine işaret eden Korol, “Evlilik öncesinde yapılan genetik taramanın genişletilerek SMA ve başka kimi genetik hastalıkların da buna eklenmesi istikametinde çalışmalar olduğunu biliyoruz. Bu uygulamanın bir an önce hayata geçirilmesini talep ediyoruz. Genetik tarama, SMA’lı bebek doğum oranlarını değerli ölçüde azaltacaktır.” dedi.
Korol, “Kısa ismi ‘PGT’ olan pre-implantasyon genetik teşhis yolu ile tüp bebek formülünün SMA hastaları için de ödeme kapsamına alınması yıllardır talep ettiğimiz mevzular ortasında. 2018’deki SUT değişikliği ile kalıtsal hastalıklarda PGT uygulamasının ödenmesi sağlandı. Ama SMA özelinde bu hususta nasıl bir işleyiş olacağı o günden bu yana netleşmedi. Bu hususta da Sıhhat Bakanlığının atacağı adımı büyük bir heyecanla bekliyoruz.” diye konuştu.
– SMA hastalarının öksürtme aygıtı “geri ödemeye alınsın” talebi
Bilhassa Tip-1 SMA hastalarının kullanmak zorunda olduğu medikal gereçlerin SGK tarafından kısmen ödendiğini ve bu durumun da aileleri maddi açıdan zorladığını anlatan Korol, “Ayrıca 2020 yılı prestijiyle bedeli 25 bin lirayı geçen öksürtme aygıtının SGK tarafından geri ödeme kapsamına alınması da başka bir talebimiz. Genel olarak aygıt ve sarf gereçlerinin geri ödeme fiyatlarının artırılmasını da bekliyoruz.” halinde konuştu.
Memurlar
